“药物”打破“双十定律”？NGS加持下，多组学研究如何加速新药研发？

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来源：DeepTech深科技

6 月 9 日，由全球基因测序与芯片龙头企业之一的因美纳与 DeepTech 联合主办的“2023‘博思纳新’多组学赋能药物开发”主题活动圆满收官。因美纳、英矽智能、迦进生物、成都先导、普瑞基准等行业上下游知名公司的多位代表齐聚线上，就 NGS（新一代测序技术）和多组学研究如何赋能药物研发进行了精彩的分享和热烈的讨论。

活动在 DeepTech 高级总监张昊主持下拉开帷幕。因美纳科研应用市场副总监胡翔华在致辞中表示随着基因测序技术的进步与迭代，NGS 的使用场景不断外拓。而在 NGS 的加持下，多组学研究也在药物研发过程中发挥出更多更重要的作用，为行业带来了更多的活力。

因美纳资深应用市场经理彭闱砚对多组学研究、药物开发所遇的挑战以及如何利用多组学研究为药物开发赋能进行了充分的讲解。“十年时间、十亿美元”的“双十定律”一直是药物开发面临的困境，而多组学研究正在试图打破这个困境。彭闱砚通过一些国外案例生动地为大家展示了多组学研究在药物研发中的应用。同样，作为基因组、转录组、表观组等数据信息的重要获取工具，因美纳的 NGS 测序仪在多组学研究中已变得不可或缺。“利用好 NGS 这样的工具，可以更好地推动药物开发。”彭闱砚说。

英矽智能生物信息学负责人陈珊详细地为大家介绍了生成式人工智能（AI）和自动化实验室如何在药物新靶点的发现及药物研发中发挥作用。在生成式 AI 方面，英矽智能通过三大平台来辅助实现发现新靶点和产生新的化合物。PandaOmics 平台作为基因和药物/疾病相关性的底层平台，可评估新靶点和疾病的关系，以肉瘤距离，通过 ChatPandaGPT 和知识图谱可获得与疾病相关的靶点、靶点成药性及发病机制的生物学过程等重要信息；Chemistry 42 平台可从头开始生成具有所需特性的小分子；inClinico 平台可评估在研项目从临床 II 期转换到 III 期的成功率。另一方面，英矽智能开创性地将人工智能平台和自动化实验室相结合，通过人工智能比较组学 Omics 数据，下达自动化实验的决策，完成大规模的基因组学/化学微扰和多个测序工作流，并提供全流程信息存储和多格式管理。

迦进生物联合创始人兼 COO 张雪峰为大家解读了同样十分前沿的小核酸偶联药物设计。近年来，“小核酸药物”、“抗体偶联药物”都是生物医药领域讨论的热词，而这两个词碰撞在一起又会擦出怎样的火花？据张雪峰介绍，迦进生物专注于小核酸偶联药物，是国内首批通过生物偶联实现核酸药物的肝外递送，以治疗肌肉及中枢神经系统疾病的公司。迦进生物拥有的技术平台包括 siRNA 发现 & 修饰、抗体 & 多肽的发现和改造、亲和力及表位确认、偶联技术、专属细胞系以及疾病动物模型。

成都先导研发化学中心副总裁刘观赛则与大家分享了 DNA 编码化合物库技术的应用。刘观赛首先介绍了 DNA 编码化合物库技术：通过共价连接的关联团将小分子与 DNA 编码部分相连接，从而为每一个分子赋予一个独特的 DNA 标签。该技术与传统高通量筛选办法相比，具有时间短、效率极高和成本低廉等特点。通过 DNA 编码库可以进行靶点的多样性分子筛选，也可以实现聚焦分子库的设计、分子的优化等。截止目前，成都先导已经拥有约 1.2 万亿 DNA 编码的分子，其中 95% 属于多样性小分子化合物。

普瑞基准创始人兼 CEO 季序我在《多组学数据挖掘，助力创新药物研发：趋势与实践》主题演讲中展示了多组学数据挖掘在新药研发中的重要作用。普瑞基准自主研发的 AI 驱动的功能组学数据产生及挖掘系统 AIBERT，聚焦药物研发的核心问题：靶标发现及评估、生物标志物鉴定、适应症评估和药物联用策略。季序我博士结合具体案例，展示了 AIBERT 如何解决药企关心的上述问题。“这个系统提供了一个与传统实验相对来说独立的评估角度；将它与实验相结合，通过实验和计算结果之间的反复迭代，可以快速得到答案，压缩尝试空间，从而节省大量的人力、时间和资金，并有效提高研发效率。”季序我总结道。

在由因美纳大中华区药企业务总监张金镭主持的“基于 NGS 的多组学驱动新药研发”圆桌讨论中，刘观赛、陈珊、张雪峰及季序我四位嘉宾基于各自的业务，就 NGS 与多组学在研发过程中的创新性应用和面临的挑战进行了分享。

在刘观赛看来，DNA 编码化合物库技术可以快速有效地识别出与特定靶点相互作用的小分子，从而提高药物研发的效率。高效工具的使用会产生海量数据，不过海量数据的处理与解读亦是一项新挑战。陈珊则表示，利用多组学数据可以发现基因表达与疾病的关系，从而加速新靶点的发现，开发新疗法。不过，获得多组学数据后如何与其他数据做更好的结合是需要进一步思考的问题。张雪峰说：“小核酸药物特别适合治疗有明确靶基因及需要长期用药的遗传病与慢病。而 NGS 可以帮助揭示更多疾病机理与致病基因，让我们找到更多更好的靶点。在现实应用场景中，当利用 NGS 做小核酸药物脱靶分析时，结果的处理和解读是正在面临的挑战。”季序我则认为，NGS 作为目前来说最成熟的组学研究工具，在加深研究人员对疾病生物学理解上有着不可替代的作用。做好多组学数据整合和挖掘，让它成为新药研发的高效工具，既是机遇也是挑战，普瑞基准作为国内该方向的开拓者，已经构筑了系统能力，并在具体项目上获得了初步成功。普瑞基准愿意与更多新药研发者分享经验，推动该领域的发展。

最后，张金镭总结道：“NGS 是一个非常有用的底层工具，在药物研发不同环节都贡献了自己的力量。当然，新生事物从诞生起就会有挑战。我们也希望能携手行业上中下游的伙伴们共同克服挑战，让这个领域更加枝繁叶茂。”

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