“神经元”神曦复生生物创始人陈功：原位神经再生引领神经制药新赛道

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大脑修复是一个世纪性的难题，也是一个世界性的难题，光中国就有1000万的老年痴呆症患者，300万的帕金森患者，每年新发的脑中风病人就有几百万。

大脑修复是一个世纪性的难题，也是一个世界性的难题，光中国就有1000万的老年痴呆症患者，300万的帕金森患者，每年新发的脑中风病人就有几百万。在过去的几十年里全世界花了差不多上万亿美元的投入，大量的人力物力财力，但产生真正有用的药物却非常少。人类大脑有860亿的神经元，脑中风、老年痴呆如果是1%神经元的死亡，就有8.6个亿的神经元死亡，在这种情况下如果要去修复大脑，只是让没有死亡的不要再死亡，那么死亡了的怎么办呢？神曦复生生物创始人陈功教授表示，这些疾病其实是神经元死亡导致的。因此，他们团队产生了一个小目标：让人类大脑里再生1个亿的神经元。2013年12月19号，他们团队发表了全世界第一篇用神经转录因子NeuroD1，把大脑里面内源性的胶质细胞原位转化为神经元的工作，开辟了一个全新的神经再生的基因疗法。由广州开发区产业基金投资集团有限公司主办，投中信息、广州开发区投资基金管理有限公司承办，广州产业发展研究院作为支持单位的“2023粤港澳大湾区硬科技产业大会”于2023年12月8日在广州开发区盛大举办。神曦复生生物创始人陈功教授，以《原位神经再生引领神经制药新赛道》为主题发表了主题演讲。 以下是现场实录，由投中网编辑整理： 非常高兴跟大家分享一下大脑原位神经再生技术。首先介绍一下我本人，我是从复旦大学本科开始就研究大脑神经生物学，可以说从事了一辈子的大脑研究，在整个职业生涯里，最让我骄傲的是我们发明了大脑原位神经再生技术，目前已经有200多项的国际专利申请，也拿到了55项的国际授权专利。全新的神经再生的基因疗法讲起大脑修复，大家都知道，大脑修复是一个世纪性的难题，也是一个世界性的难题，光中国就有1000万的老年痴呆症患者，300万的帕金森患者，每年新发的脑中风病人就有几百万。在过去的几十年里全世界花了差不多上万亿美元的投入，大量的人力物力财力，但产生真正有用的药物却非常少。为什么呢？我研究了一辈子的大脑研究，更愿意从定量的角度来看，我们人类大脑有860亿的神经元，那么想一想脑中风、老年痴呆如果是1%神经元的死亡，就有8.6个亿的神经元死亡，在这种情况下如果要去修复大脑，只是让没有死亡的不要再死亡，那么死亡了的怎么办呢？那些疾病其实是神经元死亡导致的。所以我们就产生了一个小目标：能不能在人类大脑里再生1个亿的神经元？这个小目标有多小呢？目前人类大概几千上万个神经元是有功能性的。要再生1亿个神经元，那就是一万万的神经元，这就有点困难了。那么我们用什么样的方法呢？每一个神经元的周围都有一圈胶质细胞，而且是可以分裂的胶质细胞，神经元死亡以后它边上的胶质细胞会分裂增生。因此，我们思考能不能逆转，把这些因为神经元死亡而分裂增值的胶质细胞把它逆转回神经元，来达到一个神经再生的目的。这个不是我自己完全拍脑袋想出来的，山中伸弥拿到了诺贝尔奖，他把皮肤细胞变成了干细胞，现在大家对干细胞已经耳熟能详，但其实很多人可能已经忘记了干细胞它后面的一个底层逻辑，山中伸弥是怎么做到这个干细胞的？他是用转录因子，把皮肤细胞，把它变成了干细胞，也叫细胞转分化，我们借鉴了干细胞的底层的科学逻辑，用神经转录因子把胶质细胞变成神经元。十年前，2013年12月19号，我们发表了全世界第一篇用神经转录因子NeuroD1，把大脑里面内源性的胶质细胞原位转化为神经元的工作，开辟了一个全新的神经再生的基因疗法，被评为2014年度最佳论文。 因为我们发明了这个大平台技术，利用大脑——现在不仅是大脑，我们的大脑和眼睛里每个神经元周围都有胶质细胞，我们都可以用胶质细胞把它逐步的转化成神经元，这个技术比用其他方法再生神经元提高了将近两个数量级，将近100倍。我之前回到暨南大学做猴子的大脑修复，我相信如果能把猴子的大脑修复了，我一定能够把人的大脑给修复。我们在猴子的大脑里注射了大点的转入因子，发现在猴子上面三只猴子一共再生了4000万的神经元，最好的有1800万，平均每只1300万。考虑到我们人的大脑比猴子的大脑要大十几倍，所以理论上我们已经可以实现人脑现上亿的神经元再生。我们解决了一个世界难题，又产生了一个世界难题：病人是不能够像猴子一样来取材，来一个一个数的，所以怎么能够在患者脑内用脑影像的方法来测试是不是再生了上亿的神经元，这是给脑影像科学家们提的新的世界难题。已融资3600万美元，超200项的国际专利申请首先简单介绍一下， NeuExcell的公司是我在美国Pasadena（音）做了18年教授，一直做到冠名主任教授，就创办了这样一个公司。2019年底我回到中国，完全辞去美国的终身教授职位，现在在暨南大学领导一个大脑修复中心，我们现在在美国和中国都有两个团队在共同推进。目前已经累计融资了3600万美元。我们管理团队经验丰富，NeuExcell的首任董事长是辉瑞的前副总裁，是我们Pasadena的老校友，现在我们在中国成立了公司以后，变成了一个开曼架构的国际化公司，现任董事长是诺华的前副总裁，大中华区的总裁也是前阿斯利康的大中华区的总裁，尹旭东博士在上海做了两家跨国大药企的大中华区总裁18年。同时候我在Pasadena做了18年教授，我们应该是一个科学和商业完美的结合。同样我们美国的CEO秦曦总和中国的CEO盛健总也都在工业界有20年的丰富的管理经验。我们的平台技术是通过AAB腺相关病毒载体，是基因治疗领域的一个黄金载体，来递送神经转入因子，直接到人的大脑里。我们的管线产品也可以递送到脊髓和眼睛里，原位把胶质再生神经元，帮助患者来恢复神经功能。它的好处有很多：安全性好，因为是原位递送，剂量低，安全性好，它的转换效率很高；特异性好，指哪打哪，大脑的哪个脑区，什么样的神经元死亡了，就用这个脑区里面的胶质细胞原位的把它再生出新的神经元来；应用非常广，各种各样的罕见病、常见病都可以治疗，我们AAB的产品可以规模化生产，是货架式的产品，两年内都可以保持很好的活性。现在我们有200多项的国际专利申请，已经拿到全球的55项专利授权，涵盖了美国、欧盟、中国、日本等重要的经济体国家。全世界的投资人都已经意识到原位转风化有可能是将来再生医学的一个方向，像今年的Tenpoint完成了7000万美元的A轮融资，Mogrify英国的完成4600万美元的融资，Tenaya做心脏的原位转分化——他们老早就上市了。接下来重点讲一下我们的管线，在过去几年的努力下，现在已经把胶质瘤、脑卒中和阿尔茨海默症三条管线推到了临床的大门口，胶质瘤现在等着国家有关部门批件，就可以上临床。另外，我们做胶质瘤的基因药物将是全球首款的基因治疗的药物获得了美国再重点讲一下胶质瘤，大家都知道胶质瘤是非常难治的疾病，它一旦复发以后，现在基本上没有很好的办法能够再进行治疗。我们通过神经转入因子打到快速分裂的胶质瘤细胞里面，我们发现胶质瘤细胞首先停止分裂，其中的一部分胶质瘤细胞转化成了神经元，另外一部分的胶质瘤细胞就死亡了。 在感恩节那天，我们拿到了临床注射液的罐装产品，它的指标也非常好。我们在动物（猴子）上做毒理实验，用可能的临床剂量高于10倍的大剂量，发现它的安全性是相当好。我们已经跟临床医生确定了我们的临床方案，我们会尽量爬坡，看它的耐受性，也会看它的有效性。 总结一下，我们目前也正在进行A轮的融资，目标两个亿，我们希望把各项管线迅速的推向IND，能够正式的获批。我们是瞄准了全世界的一个巨大的未被满足的临床需求，我们开发了一个大脑原位再生技术，并且我们有一个富有经验的团队，现在也把三条管线推到临床大门口，明年是我们决定性的一年，我们会把胶质瘤、脑中风、老年痴呆症全部推向临床。如果大家对我们神曦生物感兴趣，可以跟我们的秦曦总和杨铭洲总联系。

好了，关于神曦复生生物创始人陈功：原位神经再生引领神经制药新赛道就讲到这。