“药物”2024年科学突破奖揭晓

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囊性纤维化是一种影响肺部和其他器官的遗传性疾病，三联药物Trikafta则让90%的囊性纤维化患者重获新生。现在，领导该药物研发的3位科学家获得了今年的科学突破奖，奖金300万美元。科学突破奖也是科学界奖金最高的荣誉。

这3位科学家Sabine Hadida、Paul Negulescu和Fredrick Van Goor来自美国制药公司Vertex Pharmaceuticals，他们通过组合不同药物，帮助囊性纤维化患者体内有缺陷的蛋白质发挥作用。

“Trikafta的开发是过去30年来生物医学研究领域最非凡和杰出的成就之一。”美国国家人类基因组研究所（NHGRI）的遗传学家兼医生Francis Collins说，他于1989年参与发现了囊性纤维化基因。

囊性纤维化影响着全球约10万人，多年来一直被认为是一种限制生命的疾病。然而，今年的一项研究预测，使用2019年美国食品药品监督管理局批准的Trikafta等药物进行治疗，可以将囊性纤维化患者的预期寿命从30岁左右提高到80岁以上。

囊性纤维化由囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）的基因突变引起，该蛋白通常横跨几个器官的细胞膜，并参与粘液、汗液和其他液体的产生。在囊性纤维化患者中，这些蛋白质被错误折叠，不能正常发挥作用，导致异常粘稠的分泌物堆积，包括肺部的粘液，从而导致严重的健康问题。

一旦CFTR基因被鉴定出来，大多数努力都集中在修饰该基因以治疗疾病的方法上，但收效甚微。Hadida、Negulescu和Van Goor领导的团队转而寻找一种药物组合，诱导错误折叠的蛋白质正常发挥作用。Trikafta中的3种药物协同作用——两种药物帮助更多CFTR传递到细胞表面，第三种药物则使蛋白质在到达细胞表面后更好地发挥作用。

“很多人怀疑这是否可行，但患者群体为我们欢呼。”Hadida回忆说，药物发现过程需要马拉松式的努力，他们测试了一百多万种化合物的效果，以确定用于临床试验的候选药物。

Hadida对这个奖项感到“非常兴奋、荣幸和惊讶”，并补充说，公司、囊性纤维化患者及其家人都应该分享这份荣誉。

该奖项是9月14日宣布的表彰生命科学、物理学和数学领域的五项科学突破奖之一。

第二个生命科学突破奖被授予独立发现与帕金森病患病风险相关基因的科学家——发现了GBA14的NHGRI的遗传学家Ellen Sidransky，以及共同发现LRRK25,6的美国国家老龄化研究所的神经遗传学家Andrew Singleton和德国图宾根大学神经科学家Thomas Gasser。

第三个生命科学突破奖被授予美国宾夕法尼亚大学的免疫学家Carl June和美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心的michael Sadelain，鼓励他们开发了一种治疗白血病的CAR-T细胞免疫疗法，该疗法可以刺激患者自身的免疫T细胞靶向并杀死癌细胞。

科学突破奖的其他获奖者还包括英国牛津大学的John Cardy和美国纽约州立大学石溪分校的Alexander Zamolodchikov，两人就“共形场论”开展了一系列研究。共形场论是一组适用于从沸水到黑洞表面等大量物理现象的数学理论。此外，美国哥伦比亚大学的Simon Brendle因为在微分几何的贡献获得了数学突破奖。

据悉，科学突破奖由俄罗斯裔以色列亿万富翁尤里·米尔纳在2012年设立，由Meta首席执行官马克·扎克伯格等知名互联网企业家赞助。

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