“血友病”信念医药血友病B基因疗法顺利完成三期注册临床试验受试者给药｜北极光·Family

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来源：北极光创投

专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）宣布由其全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药。

BBM-H901注射液适用于预防血友病B成年患者出血，是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病B的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。

本次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其剂量探索和剂量递增阶段研究已在中国完成，并在有效性和安全性方面取得了令人鼓舞的数据：100%的受试者停用FⅨ 产品治疗，年化出血率（ABR）显示为0，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达；安全性良好，没有报告任何严重不良事件。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“我们很高兴看到作为信念医药自主研发且自主生产的首款重磅产品，BBM-H901注射液三期注册性临床试验的受试者给药顺利完成，并有望成为国内首个获批上市的预防血友病B成年患者出血的AAV基因治疗药物，其‘一次给药、长期有效’的创新治疗方案将为患者带来更佳的生存获益。在此，我诚挚感谢所有参与到研究中的研究者、受试者及其家属，以及项目组所有成员。另外，这是公司在临床研究方面取得的又一个具有里程碑意义的进展，为我们更多基因治疗药物的临床应用奠定了坚实基础，亦为整个基因治疗行业的蓬勃发展增添了全新力量！信念医药一直致力于解决未被满足的临床需求，公司将继续深耕基因治疗领域，力争将更多同类首创和同类最优的药物带给患者！”

关于血友病

血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突变引起。自发出血可能是由于患者凝血因子Ⅷ活性显著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性显著降低（血友病B）导致，关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。如今，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗。患者需要终生反复注射血浆源性制品或重组凝血因子以维持凝血功能。因此，开发能够治愈血友病的药物是世界科学家不懈追求的目标，其中基因治疗成为治疗血友病的尖端新技术。

关于BBM-H901注射液

BBM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子Ⅸ（Factor Ⅸ，FⅨ）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901注射液药物的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求的药物生产。

BBM-H901注射液是国内最早开展临床研究的AAV基因治疗药物之一，自2019年就开始了研究者发起的临床研究（IIT, NCT04135300）。2021年4月，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司正式向国家药品监督管理局（NMPA）提交了BBM-H901注射液的临床试验申请（IND）。2021年5月14日，药品审评中心（CDE）正式受理，并于2021年8月6日正式批准BBM-H901注射液进入临床试验阶段（CTR20212816）。

2022年，BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》。同年，该药物还获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药认定，并被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。

关于信念医药

信念医药集团公司（Belief BioMed，BBM）成立于2018年5月，是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV) 载体技术为基因缺陷遗传病、神经退行性疾病、年龄相关退行性疾病以及一些重大恶性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司总部位于中国上海，并在北京、苏州、香港及美国北卡罗莱纳州设立了办公室或研发生产中心。

信念医药研发了数百种AAV载体关键技术，拥有数十项全球领先的专利技术，包括全球领先的HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了国内首个临床级AAV基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺、创新的临床开发范式等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、帕金森病、关节炎、溶酶体贮积症、遗传性神经肌肉疾病、肿瘤、眼科及老年退行性疾病等多种重大、未被满足临床需求的疾病。多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，已收集的临床数据显示候选药物具有良好的安全性和有效性。

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